*La eficacia y seguridad de Evrysdi se estableció en 2 estudios principales.
FIREFISH: estudio abierto de 2 partes de Evrysdi en 62 bebés de 2 a 7 meses de edad con SMA de tipo 1. En la parte 1, las mediciones principales después de 12 meses fueron la capacidad de sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos (según lo medido por el elemento 22 de la escala de motricidad gruesa perteneciente a las BSID-III) y la supervivencia sin apoyo respiratorio permanente. Se considera apoyo permanente a tener una traqueotomía (cirugía en la que se inserta un tubo en la parte delantera de la garganta en la tráquea) o más de 21 días con ventilación asistida no invasiva (16 horas o más al día) o intubación (procedimiento en el que se inserta un tubo respiratorio por la garganta y en la tráquea) para ayudar en la respiración, en ausencia de un evento reversible agudo.
SUNFISH: estudio controlado con placebo de 2 partes de Evrysdi en 231 adultos y niños de 2 a 25 años de edad con SMA de tipos 2 y 3. La medición principal fue el cambio en la función motora (según lo medido por la escala MFM-32) después de 12 meses de tomar Evrysdi, en comparación con el placebo.
Hay un tercer estudio, JEWELFISH, que es un estudio abierto de seguridad, en curso, de Evrysdi en 174 adultos, niños y bebés de 1 a 60 años de edad con SMA de tipos 1, 2 o 3 que recibieron tratamiento previo con medicamentos aprobados o en investigación para la SMA.
BSID-III = Escalas Bayley de desarrollo infantil, tercera edición (Bayley Scales of Infant and Toddler Development); MFM-32 = Medición de la función motora: 32 elementos (Motor Function Measure).
La función motora mejoró después de 12 meses (aumento promedio de 1.36 puntos en la escala MFM-32 con Evrysdi frente a una disminución promedio de 0.19 puntos con el placebo).
Mejoría estimada de 1.55-puntos frente al placebo en la escala MFM-32 (IC del 95 %: 0.30, 3.81; P=0.0156)†
†Este intervalo de confianza (IC) del 95 % significa que estamos un 95 % seguros de que el cambio promedio real en la MFM-32 con Evrysdi será entre 0.30 y 2.81 puntos mayor que con el placebo.
MFM-32 significa Medición de la función motora: 32 elementos.
de los bebés (7/17) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos, según lo medido por el elemento 22 de las BSID-III
de los bebés (7/17) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos, según lo medido por el elemento 22 de las BSID-III
BSID-III = Escalas Bayley de desarrollo infantil, tercera edición.
de los bebés (19/21) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente‡
81% de los bebés (17/21) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente‡
de los bebés (19/21) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente‡
81% de los bebés (17/21) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente‡
‡Se considera apoyo permanente a tener una traqueotomía (cirugía en la que se inserta un tubo en la parte delantera de la garganta en la tráquea) o más de 21 días de ventilación asistida no invasiva (16 horas o más al día) o intubación (procedimiento en el que se inserta un tubo respiratorio por la garganta y en la tráquea) para ayudar en la respiración, en ausencia de un evento reversible agudo.
Los efectos secundarios más frecuentes incluyen los siguientes:
EN ADULTOS Y NIÑOS
SMA de tipo 2 o 3 (SMA de inicio tardío)
EN BEBÉS
SMA de tipo 1 (SMA de inicio en la infancia)
Estos no son todos los efectos secundarios posibles de Evrysdi. Para obtener más información sobre los posibles riesgos y beneficios de Evrysdi, hable con su proveedor de atención médica.
El equipo está disponible para:
responder sus preguntas sobre Evrysdi
proporcionar información sobre Evrysdi, incluido el cómo tomarlo
ayudar a explicar su cobertura de seguro
remitirlo a posibles opciones de asistencia financiera de Evrysdi
coordinar la preparación y entrega de su medicamento con la farmacia especializada¶
¶Las farmacias especializadas no forman parte de Genentech y mantienen la independencia en sus operaciones y en su rol como proveedores de atención médica.
Trabajan con el resto del equipo del servicio de Apoyo de MySMA para responder sus preguntas y compartir recursos útiles.
El servicio de apoyo de MySMA, incluido el PAL, no proporciona asesoramiento médico y no sustituye a su equipo médico. Su proveedor de atención médica debe ser siempre su principal recurso para cualquier pregunta sobre su salud y atención médica.
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Información de prescripción de Evrysdi® (risdiplam). Genentech, Inc.
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