Conozca Evrysdi
Conozca Evrysdi
El primer y único tratamiento a domicilio con resultados comprobados en adultos, niños y bebés con atrofia muscular espinal (SMA)
Evrysdi se estudió en más de 490 personas desde recién nacidas hasta los 60 años de edad, con SMA presintomática y de tipos 1, 2 y 3*
*La eficacia y seguridad de Evrysdi se estableció en 3 estudios principales.
SUNFISH: estudio controlado con placebo de 2 partes de Evrysdi en 231 adultos y niños de 2 a 25 años de edad con SMA de tipos 2 y 3. La medición principal es el cambio en la función motora (según lo medido por la escala MFM-32) después de 12 meses de tomar Evrysdi, en comparación con el placebo.
FIREFISH: estudio abierto de 2 partes de Evrysdi en 62 bebés de 2 a 7 meses de edad con SMA de tipo 1. En la parte 1, la medición principal después de 12 meses es la capacidad de sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos (según lo medido por el elemento 22 de la escala de motricidad gruesa perteneciente a las BSID-III) y la supervivencia sin apoyo respiratorio permanente. Se considera apoyo permanente a tener una traqueotomía (cirugía en la que se inserta un tubo en la parte delantera de la garganta en la tráquea) o más de 21 días con ventilación asistida no invasiva (16 horas o más al día) o intubación (procedimiento en el que se inserta un tubo respiratorio por la garganta y en la tráquea) para ayudar en la respiración, en ausencia de un evento reversible agudo.
RAINBOWFISH: estudio abierto y en curso en 26 recién nacidos menores de 6 semanas (en la primera dosis). A estos recién nacidos se les diagnosticó genéticamente SMA y aún no habían presentado síntomas (SMA presintomática). La medición principal después de 12 meses es la capacidad de sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos (según lo medido por el elemento 22 de la escala de motricidad gruesa perteneciente a las BSID-III) en al menos 5 bebés con 2 copias del gen SMN2 y con potencial de acción muscular compuesto (CMAP) con amplitud ≥1.5 mV al inicio del estudio. CMAP es una medición de la actividad muscular que se hace después de estimular el nervio que controla el músculo. Seis lactantes que tenían 2 o 3 copias de SMN2 se incluyeron en un análisis provisional de eficacia.
Hay un cuarto estudio, JEWELFISH, que es un estudio abierto de seguridad, en curso, de Evrysdi en 174 adultos, niños y bebés de 1 a 60 años de edad con SMA de tipos 1, 2 o 3 que recibieron tratamiento previo con medicamentos aprobados o en investigación para la SMA.
BSID-III = Escalas Bayley de desarrollo infantil, tercera edición (Bayley Scales of Infant and Toddler Development); MFM-32 = Medición de la función motora: 32 elementos (Motor Function Measure).
Para obtener información de seguridad sobre frascos que gotean, haga clic aquí para informarse más.
Resultados significativos para la vida diaria
SUNFISH PARTE 2 I SMA de tipo 2 o 3
Evrysdi mejoró o mantuvo significativamente las habilidades motrices en adultos y niños con SMA de tipo 2 y 3
La función motora mejoró después de 12 meses (aumento promedio de 1.36 puntos en la escala MFM-32 con Evrysdi frente a una disminución promedio de 0.19 puntos con el placebo).
Mejoría estimada de 1.55-puntos frente al placebo en la escala MFM-32 (IC del 95 %: 0.30, 2.81; P=0.0156)†
†Este intervalo de confianza (IC) del 95 % significa que estamos un 95 % seguros de que el cambio promedio real en la MFM-32 con Evrysdi será entre 0.30 y 2.81 puntos mayor que con el placebo.
MFM-32 significa Medición de la función motora: 32 elementos.
Evrysdi ayudó a bebés con SMA de tipo 1 a sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos
FIREFISH | SMA de tipo 1
Cambiando el curso de la SMA al ayudar a bebés a sentarse sin apoyo por al menos 5 segundos
LOS BEBÉS CON SMA DE TIPO 1 GENERALMENTE NO PUEDEN SENTARSE POR SU CUENTA SIN HABER RECIBIDO TRATAMIENTO
De los bebés que están tomando la dosis recomendada de Evrysdi
FIREFISH PARTE 2 (MEDICIÓN PRINCIPAL)
DESPUÉS DE UN AÑO
de los bebés (12/41) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos
FIREFISH PARTES 1 Y 2
DESPUÉS DE 1 AÑO
de los bebés (19/58) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos
DESPUÉS DE 2 AÑOS
de los bebés (35/58) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos
Evrysdi ayudó a bebés con SMA de tipo 1 a sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos
FIREFISH | SMA de tipo 1
Cambiando el curso de la SMA al ayudar a bebés a sentarse sin apoyo por al menos 5 segundos
LOS BEBÉS CON SMA DE TIPO 1 GENERALMENTE NO PUEDEN SENTARSE POR SU CUENTA SIN HABER RECIBIDO TRATAMIENTO
De los bebés que están tomando la dosis recomendada de Evrysdi
FIREFISH PARTE 2 (MEDICIÓN PRINCIPAL)
DESPUÉS DE UN AÑO
de los bebés (12/41) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos
FIREFISH PARTES 1 Y 2
DESPUÉS DE 1 AÑO
de los bebés (19/58) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos
DESPUÉS DE 2 AÑOS
de los bebés (35/58) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos
Estos resultados se midieron utilizando la escala de motricidad gruesa de las Escalas Bayley de desarrollo infantil, tercera edición (BSID-III), que evalúa un conjunto de habilidades físicas como sentarse, rodar y gatear.
Estos resultados se midieron utilizando la escala de motricidad gruesa de las Escalas Bayley de desarrollo infantil, tercera edición (BSID-III), que evalúa un conjunto de habilidades físicas como sentarse, rodar y gatear.
Evrysdi ayudó a desacelerar la progresión de la SMA
ES IMPROBABLE QUE LOS BEBÉS CON SMA DE TIPO 1 QUE NO HAN RECIBIDO TRATAMIENTO SOBREVIVAN MÁS DE 14 MESES DE EDAD SIN APOYO RESPIRATORIO PERMANENTE
De los bebés que están tomando Evrysdi (todas las concentraciones de dosis)
DESPUÉS DE 1 AÑO
de los bebés (54/62) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente‡
DESPUÉS DE 2 AÑOS
de los bebés (52/62) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente‡
Evrysdi ayudó a desacelerar la progresión de la SMA
ES IMPROBABLE QUE LOS BEBÉS CON SMA DE TIPO 1 QUE NO HAN RECIBIDO TRATAMIENTO SOBREVIVAN MÁS DE 14 MESES DE EDAD SIN APOYO RESPIRATORIO PERMANENTE
De los bebés que están tomando Evrysdi (todas las concentraciones de dosis)
DESPUÉS DE 1 AÑO
de los bebés (54/62) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente‡
DESPUÉS DE 2 AÑOS
de los bebés (52/62) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente‡
‡Se considera apoyo permanente a tener una traqueotomía (cirugía en la que se inserta un tubo en la parte delantera de la garganta en la tráquea) o más de 21 días de ventilación asistida no invasiva (16 horas o más al día) o intubación (procedimiento en el que se inserta un tubo respiratorio por la garganta y en la tráquea) para ayudar en la respiración, en ausencia de un evento reversible agudo.
RAINBOWFISH | SMA presintomática
RAINBOWFISH | SMA presintomática
Evrysdi ayudó a los bebés a sentarse, pararse o caminar
DESPUÉS DE 1 AÑO
de los bebés (6/6) pudieron sentarse
- 5/6 bebés pudieron pivotar/rodar
- 1/6 bebés logró sentarse de manera estable
DESPUÉS DE 1 AÑO
de los bebés (6/6) pudieron sentarse
- 5/6 bebés pudieron pivotar/rodar
- 1/6 bebés logró sentarse de manera estable
DESPUÉS DE 1 AÑO
de los bebés (4/6) pudieron pararse
- 3/6 bebés pudieron pararse sin ayuda
- 1/6 bebés logró pararse con ayuda
DESPUÉS DE 1 AÑO
de los bebés (4/6) pudieron pararse
- 3/6 bebés pudieron pararse sin ayuda
- 1/6 bebés logró pararse con ayuda
DESPUÉS DE 1 AÑO
de los bebés (3/6) pudieron caminar sin ayuda
DESPUÉS DE 1 AÑO
de los bebés (3/6) pudieron caminar sin ayuda
Estos resultados se midieron utilizando el Examen Neurológico de Hammersmith para bebés-Módulo 2 (HINE-2), que evalúa 8 hitos del desarrollo para bebés, incluidos el control de la cabeza, sentarse, agarrar cosas voluntariamente, capacidad para patear, rodar, gatear, pararse y caminar.
Estos resultados se midieron utilizando el Examen Neurológico de Hammersmith para bebés-Módulo 2 (HINE-2), que evalúa 8 hitos del desarrollo para bebés, incluidos el control de la cabeza, sentarse, agarrar cosas voluntariamente, capacidad para patear, rodar, gatear, pararse y caminar.
Evrysdi ayudó a los bebés a sobrevivir
DESPUÉS DE 1 AÑO
de los bebés (6/6) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente‡
DESPUÉS DE 1 AÑO
de los bebés (6/6) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente‡
‡Se considera apoyo permanente a tener una traqueotomía (cirugía en la que se inserta un tubo en la parte delantera de la garganta en la tráquea) o más de 21 días de ventilación asistida no invasiva (16 horas o más al día) o intubación (procedimiento en el que se inserta un tubo respiratorio por la garganta y en la tráquea) para ayudar en la respiración, en ausencia de un evento reversible agudo.
Seguridad y efectos secundarios de Evrysdi
Perfil de seguridad establecido en adultos, niños y bebés con SMA
Los efectos secundarios más frecuentes incluyen los siguientes:
EN ADULTOS Y NIÑOS
SMA de tipo 2 o 3 (SMA de inicio tardío)
- fiebre
- diarrea
- erupción cutánea
EN BEBÉS
SMA de tipo 1 (SMA de inicio en la infancia)
- fiebre
- diarrea
- erupción cutánea
- goteo nasal, estornudos, dolor de garganta y tos (infección de las vías respiratorias superiores)
- infección pulmonar (infección de las vías respiratorias bajas)
- estreñimiento
- vómitos
- tos
El perfil de seguridad de Evrysdi en lactantes tratados antes de que aparezcan los síntomas de la SMA (presintomáticos) fue congruente con el perfil de seguridad de Evrysdi en lactantes con SMA de tipo 1 y adultos y niños con SMA de tipo 2 o 3.
§A partir de marzo de 2022.
Dosis entregadas en su puerta
Evrysdi se envía a través de una farmacia especializada¶ y no está disponible en farmacias minoristas. Su envío se entregará directamente en su puerta y contendrá un suministro de Evrysdi para aproximadamente 1 mes#.
Cada paquete del envío incluye:
- Hasta 3 frascos de medicamento líquido con adaptador para el frasco y tapón
- 1 o 2 jeringas reutilizables para uso oral
- Instrucciones de uso
- Información de prescripción
¶Las farmacias especializadas no forman parte de Genentech y mantienen la independencia en sus operaciones y en su rol como proveedores de atención médica.
#La cantidad exacta que reciba será en función de su dosis y en cuánto permite su plan de seguro que se entregue a la vez.
Si observa que algún frasco de Evrysdi gotea, seque el frasco con una toalla de papel seca y, a continuación, enjuague el frasco cerrado con agua. Guarde el frasco fuera de la vista y del alcance de los niños. Llame al número de reclamaciones sobre medicamentos de Genentech al 1-800-334-0290 para coordinar su sustitución gratuita y más instrucciones. Si Evrysdi entra en contacto con la piel, lave la zona con agua y jabón. Si Evrysdi entra en contacto con los ojos, enjuágueselos con agua.
Su proveedor de atención médica determinará la dosis adecuada para usted de acuerdo con su edad y peso. Tome siempre la dosis exactamente como se le haya recetado. Lea toda la Información para el paciente y las Instrucciones de uso que vienen con su receta y hable con su proveedor de atención médica antes de tomar la primera dosis.
Su proveedor de atención médica determinará la dosis adecuada para usted de acuerdo con su edad y peso. Tome siempre la dosis exactamente como se le haya recetado. Lea toda la Información para el paciente y las Instrucciones de uso que vienen con su receta y hable con su proveedor de atención médica antes de tomar la primera dosis.
Conserve siempre Evrysdi en posición vertical en el refrigerador (36 °F a 46 °F) en el frasco ámbar original para protegerlo de la luz. No congele Evrysdi ni ponga el medicamento en un recipiente diferente. Guarde siempre su medicación en un lugar seguro fuera del alcance de los niños.
Evrysdi debe conservarse en el refrigerador en todo momento y durará hasta 64 días después de ser preparado por un farmacéutico. En el frasco se indicará la fecha de caducidad.
Si recibe un frasco sin la fecha de “Desechar después de” escrita en la etiqueta del frasco, póngase en contacto con su farmacia especializada.
Si no se dispone de refrigeración, Evrysdi se puede mantener a temperatura ambiente hasta 104 °F durante un total combinado de 5 días. Se puede sacar y volver a meter en un refrigerador. El tiempo total combinado que permanece fuera del refrigerador no debe superar los 5 días. Cualquier porción de Evrysdi que se haya mantenido por encima de 104 ̊F debe desecharse.
El primer y único medicamento para tratar la SMA con administración en casa
Tómelo una vez al día por vía oral o por sonda de alimentación
Tome el medicamento aproximadamente a la misma hora todos los días después de una comida o de la lactancia
- Evrysdi no puede mezclarse con fórmula o leche
- Evrysdi debe tomarse en el plazo de 5 minutos desde que se introduce en la jeringa
- Si omite una dosis planificada y han pasado 6 horas o menos, tome la dosis omitida lo antes posible y luego reanude su cronograma de administración habitual al día siguiente. Si pasan 6 horas o más, saltee la dosis omitida y reanude su cronograma de administración habitual al día siguiente
Beba agua después de tomar Evrysdi para asegurarse de que se haya tragado por completo
- Si una dosis no se traga por completo o si se producen vómitos después de la administración, no se debe tomar otra dosis para compensar la dosis perdida; la siguiente dosis se debe tomar al día siguiente, a la hora programada habitualmente.
Antes de preparar su primera dosis, asegúrese de familiarizarse con la Información para el paciente y las Instrucciones de uso que vienen con su receta.
Su proveedor de atención médica debe ser siempre su principal recurso para cualquier pregunta sobre su salud y atención médica. También puede ponerse en contacto con el servicio de Apoyo de MySMA para conectarse con un PAL, que puede responder preguntas sobre Evrysdi y remitirlo a recursos útiles. Póngase en contacto con el servicio de Apoyo de MySMA al (833) 387-9734 (de lunes a viernes, de 9 a. m. a 8 p. m., hora del Este).
Cómo tomar Evrysdi
Obtenga más información sobre los suministros que recibirá, qué buscar cuando lleguen, y cómo conservar y tomar su medicamento.
El equipo de Apoyo de MySMA está a su disposición
El servicio de Apoyo de MySMAII es un servicio de Genentech que puede ayudar a proporcionar información sobre Evrysdi
El equipo está disponible para:
responder sus preguntas sobre Evrysdi
proporcionar información sobre Evrysdi, incluido el cómo tomarlo
ayudar a explicar su cobertura de seguro
remitirlo a posibles opciones de asistencia financiera de Evrysdi
coordinar la preparación y entrega de su medicamento con la farmacia especializada¶
IILa inscripción en el servicio de Apoyo de MySMA a través del formulario de inicio de Evrysdi es obligatoria para recibir asistencia a través del programa. La participación en el servicio de Apoyo de MySMA no es necesaria para recibir tratamiento con Evrysdi.
¶Las farmacias especializadas no forman parte de Genentech y mantienen la independencia en sus operaciones y en su rol como proveedores de atención médica.
Los Contactos de Colaboración y Acceso (Partnership and Access Liaisons, PAL) son los contactos locales del servicio de Apoyo de MySMA
Trabajan con el resto del equipo del servicio de Apoyo de MySMA para responder sus preguntas y compartir recursos útiles.
El servicio de apoyo de MySMA, incluido el PAL, no proporciona asesoramiento médico y no sustituye a su equipo médico. Su proveedor de atención médica debe ser siempre su principal recurso para cualquier pregunta sobre su salud y atención médica.
Helen Jolly
Hora del Este
305-812-6857
Monica Morales
Hora del Centro
202-568-9395
Jenn Romero
Hora del Pacífico
408-597-5241
Para obtener más información, comuníquese con el servicio de Apoyo de MySMA llamando al
(833) 387-9734 (de lunes a viernes, de 9:00 a. m. a 8:00 p. m., hora del Este)
Para obtener más información, comuníquese con el servicio de Apoyo de MySMA llamando al
(833) 387-9734 (de lunes a viernes, de 9:00 a. m. a 8:00 p. m., hora del Este)
Recursos útiles
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Información de Prescripción
La información de prescripción completa que viene con su medicamento -
Conozca Evrysdi
Una oportunidad para conocer Evrysdi, que incluye una descripción general de cómo funciona y cómo podría ayudar -
Guía rápida sobre seguro de salud y asistencia financiera
Una guía para ayudarle a comprender mejor las posibles opciones de seguro y apoyo financiero para Evrysdi -
Primeros pasos con Evrysdi
Una guía para ayudarle a comenzar el tratamiento con Evrysdi y encontrar respuestas a las preguntas más comunes -
Instrucciones de Uso
Información sobre cómo preparar y administrar Evrysdi con una jeringa oral, una sonda de gastrostomía (sonda G) o una sonda nasogástrica (sonda NG)
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