Conozca Evrysdi

Conozca Evrysdi

El primer y único tratamiento a domicilio con resultados comprobados en adultos, niños y bebés con atrofia muscular espinal (SMA)

Evrysdi se estudió en más de 490 personas desde recién nacidas hasta los 60 años de edad, con SMA presintomática y de tipos 1, 2 y 3*

Evrysdi®️ (risdiplam) patients living with SMA

*La eficacia y seguridad de Evrysdi se estableció en 3 estudios principales.
SUNFISH: estudio controlado con placebo de 2 partes de Evrysdi en 231 adultos y niños de 2 a 25 años de edad con SMA de tipos 2 y 3. La medición principal es el cambio en la función motora (según lo medido por la escala MFM-32) después de 12 meses de tomar Evrysdi, en comparación con el placebo.
FIREFISH: estudio abierto de 2 partes de Evrysdi en 62 bebés de 2 a 7 meses de edad con SMA de tipo 1. En la parte 1, la medición principal después de 12 meses es la capacidad de sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos (según lo medido por el elemento 22 de la escala de motricidad gruesa perteneciente a las BSID-III) y la supervivencia sin apoyo respiratorio permanente. Se considera apoyo permanente a tener una traqueotomía (cirugía en la que se inserta un tubo en la parte delantera de la garganta en la tráquea) o más de 21 días con ventilación asistida no invasiva (16 horas o más al día) o intubación (procedimiento en el que se inserta un tubo respiratorio por la garganta y en la tráquea) para ayudar en la respiración, en ausencia de un evento reversible agudo.
RAINBOWFISH: estudio abierto y en curso en 26 recién nacidos menores de 6 semanas (en la primera dosis). A estos recién nacidos se les diagnosticó genéticamente SMA y aún no habían presentado síntomas (SMA presintomática). La medición principal después de 12 meses es la capacidad de sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos (según lo medido por el elemento 22 de la escala de motricidad gruesa perteneciente a las BSID-III) en al menos 5 bebés con 2 copias del gen SMN2 y con potencial de acción muscular compuesto (CMAP) con amplitud ≥1.5 mV al inicio del estudio. CMAP es una medición de la actividad muscular que se hace después de estimular el nervio que controla el músculo. Seis lactantes que tenían 2 o 3 copias de SMN2 se incluyeron en un análisis provisional de eficacia.
Hay un cuarto estudio, JEWELFISH, que es un estudio abierto de seguridad, en curso, de Evrysdi en 174 adultos, niños y bebés de 1 a 60 años de edad con SMA de tipos 1, 2 o 3 que recibieron tratamiento previo con medicamentos aprobados o en investigación para la SMA.

BSID-III = Escalas Bayley de desarrollo infantil, tercera edición (Bayley Scales of Infant and Toddler Development); MFM-32 = Medición de la función motora: 32 elementos (Motor Function Measure).

Para obtener información de seguridad sobre frascos que gotean, haga clic aquí para informarse más.

 

Resultados significativos para la vida diaria

SUNFISH PARTE 2 I SMA de tipo 2 o 3

Evrysdi mejoró o mantuvo significativamente las habilidades motrices en adultos y niños con SMA de tipo 2 y 3
 

Significant improvement in motor skills

La función motora mejoró después de 12 meses (aumento promedio de 1.36 puntos en la escala MFM-32 con Evrysdi frente a una disminución promedio de 0.19 puntos con el placebo).

Mejoría estimada de 1.55-puntos frente al placebo en la escala MFM-32 (IC del 95 %: 0.30, 2.81; P=0.0156)

Este intervalo de confianza (IC) del 95 % significa que estamos un 95 % seguros de que el cambio promedio real en la MFM-32 con Evrysdi será entre 0.30 y 2.81 puntos mayor que con el placebo.

MFM-32 significa Medición de la función motora: 32 elementos.

Evrysdi ayudó a bebés con SMA de tipo 1 a sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos

FIREFISH | SMA de tipo 1

Cambiando el curso de la SMA al ayudar a bebés a sentarse sin apoyo por al menos 5 segundos

LOS BEBÉS CON SMA DE TIPO 1 GENERALMENTE NO PUEDEN SENTARSE POR SU CUENTA SIN HABER RECIBIDO TRATAMIENTO

De los bebés que están tomando la dosis recomendada de Evrysdi

Infant sitting up
FIREFISH PARTE 2 (MEDICIÓN PRINCIPAL)
DESPUÉS DE UN AÑO
29% of infants

de los bebés (12/41) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos

FIREFISH PARTES 1 Y 2
DESPUÉS DE 1 AÑO
33% of infants

de los bebés (19/58) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos

 

DESPUÉS DE 2 AÑOS
60% of infants

de los bebés (35/58) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos

Evrysdi ayudó a bebés con SMA de tipo 1 a sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos

FIREFISH | SMA de tipo 1

Cambiando el curso de la SMA al ayudar a bebés a sentarse sin apoyo por al menos 5 segundos

LOS BEBÉS CON SMA DE TIPO 1 GENERALMENTE NO PUEDEN SENTARSE POR SU CUENTA SIN HABER RECIBIDO TRATAMIENTO

De los bebés que están tomando la dosis recomendada de Evrysdi

Infant sitting up
FIREFISH PARTE 2 (MEDICIÓN PRINCIPAL)
DESPUÉS DE UN AÑO
29% of infants

de los bebés (12/41) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos

FIREFISH PARTES 1 Y 2
DESPUÉS DE 1 AÑO
33% of infants

de los bebés (19/58) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos

 

DESPUÉS DE 2 AÑOS
60% of infants

de los bebés (35/58) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos

Estos resultados se midieron utilizando la escala de motricidad gruesa de las Escalas Bayley de desarrollo infantil, tercera edición (BSID-III), que evalúa un conjunto de habilidades físicas como sentarse, rodar y gatear.
Estos resultados se midieron utilizando la escala de motricidad gruesa de las Escalas Bayley de desarrollo infantil, tercera edición (BSID-III), que evalúa un conjunto de habilidades físicas como sentarse, rodar y gatear.

Evrysdi ayudó a desacelerar la progresión de la SMA

ES IMPROBABLE QUE LOS BEBÉS CON SMA DE TIPO 1 QUE NO HAN RECIBIDO TRATAMIENTO SOBREVIVAN MÁS DE 14 MESES DE EDAD SIN APOYO RESPIRATORIO PERMANENTE

De los bebés que están tomando Evrysdi (todas las concentraciones de dosis)

Breath without permanent support
DESPUÉS DE 1 AÑO
87% of infants

de los bebés (54/62) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente

DESPUÉS DE 2 AÑOS
84% of infants

de los bebés (52/62) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente

Evrysdi ayudó a desacelerar la progresión de la SMA

ES IMPROBABLE QUE LOS BEBÉS CON SMA DE TIPO 1 QUE NO HAN RECIBIDO TRATAMIENTO SOBREVIVAN MÁS DE 14 MESES DE EDAD SIN APOYO RESPIRATORIO PERMANENTE

De los bebés que están tomando Evrysdi (todas las concentraciones de dosis)

Breath without permanent support
DESPUÉS DE 1 AÑO
87% of infants

de los bebés (54/62) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente

 

DESPUÉS DE 2 AÑOS
84% of infants

de los bebés (52/62) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente

Se considera apoyo permanente a tener una traqueotomía (cirugía en la que se inserta un tubo en la parte delantera de la garganta en la tráquea) o más de 21 días de ventilación asistida no invasiva (16 horas o más al día) o intubación (procedimiento en el que se inserta un tubo respiratorio por la garganta y en la tráquea) para ayudar en la respiración, en ausencia de un evento reversible agudo.
 

RAINBOWFISH | SMA presintomática
RAINBOWFISH | SMA presintomática

Evrysdi ayudó a los bebés a sentarse, pararse o caminar

Infant sitting up
DESPUÉS DE 1 AÑO
100% of infants

de los bebés (6/6) pudieron sentarse

  • 5/6 bebés pudieron pivotar/rodar
  • 1/6 bebés logró sentarse de manera estable

 

Infant sitting up
DESPUÉS DE 1 AÑO
100% of infants

de los bebés (6/6) pudieron sentarse

  • 5/6 bebés pudieron pivotar/rodar
  • 1/6 bebés logró sentarse de manera estable

 

Infant standing up
DESPUÉS DE 1 AÑO
67% of infants

de los bebés (4/6) pudieron pararse

  • 3/6 bebés pudieron pararse sin ayuda
  • 1/6 bebés logró pararse con ayuda
Infant standing up
DESPUÉS DE 1 AÑO
67% of infants

de los bebés (4/6) pudieron pararse

  • 3/6 bebés pudieron pararse sin ayuda
  • 1/6 bebés logró pararse con ayuda
Infant walking independently
DESPUÉS DE 1 AÑO
50% of infants

de los bebés (3/6) pudieron caminar sin ayuda

 

Infant walking independently
DESPUÉS DE 1 AÑO
50% of infants

de los bebés (3/6) pudieron caminar sin ayuda

 

Estos resultados se midieron utilizando el Examen Neurológico de Hammersmith para bebés-Módulo 2 (HINE-2), que evalúa 8 hitos del desarrollo para bebés, incluidos el control de la cabeza, sentarse, agarrar cosas voluntariamente, capacidad para patear, rodar, gatear, pararse y caminar.
Estos resultados se midieron utilizando el Examen Neurológico de Hammersmith para bebés-Módulo 2 (HINE-2), que evalúa 8 hitos del desarrollo para bebés, incluidos el control de la cabeza, sentarse, agarrar cosas voluntariamente, capacidad para patear, rodar, gatear, pararse y caminar.

Evrysdi ayudó a los bebés a sobrevivir

Breath without permanent support
DESPUÉS DE 1 AÑO

de los bebés (6/6) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente

Breath without permanent support
DESPUÉS DE 1 AÑO

de los bebés (6/6) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente

Se considera apoyo permanente a tener una traqueotomía (cirugía en la que se inserta un tubo en la parte delantera de la garganta en la tráquea) o más de 21 días de ventilación asistida no invasiva (16 horas o más al día) o intubación (procedimiento en el que se inserta un tubo respiratorio por la garganta y en la tráquea) para ayudar en la respiración, en ausencia de un evento reversible agudo.

Seguridad y efectos secundarios de Evrysdi

Perfil de seguridad establecido en adultos, niños y bebés con SMA

Los efectos secundarios más frecuentes incluyen los siguientes:

EN ADULTOS Y NIÑOS
SMA de tipo 2 o 3 (SMA de inicio tardío)

  • fiebre
  • diarrea
  • erupción cutánea

EN BEBÉS
SMA de tipo 1 (SMA de inicio en la infancia)

  • fiebre
  • diarrea
  • erupción cutánea
  • goteo nasal, estornudos, dolor de garganta y tos (infección de las vías respiratorias superiores)
  • infección pulmonar (infección de las vías respiratorias bajas)
  • estreñimiento
  • vómitos
  • tos

El perfil de seguridad de Evrysdi en lactantes tratados antes de que aparezcan los síntomas de la SMA (presintomáticos) fue congruente con el perfil de seguridad de Evrysdi en lactantes con SMA de tipo 1 y adultos y niños con SMA de tipo 2 o 3.

  • Estos no son todos los efectos secundarios posibles de Evrysdi. Para obtener más información sobre los posibles riesgos y beneficios de Evrysdi, hable con su proveedor de atención médica.
  • Nadie en los estudios clínicos dejó de tomar Evrysdi debido a los efectos secundarios del tratamiento§
  •  

    §A partir de marzo de 2022.

    Dosis entregadas en su puerta

    Evrysdi se envía a través de una farmacia especializada y no está disponible en farmacias minoristas. Su envío se entregará directamente en su puerta y contendrá un suministro de Evrysdi para aproximadamente 1 mes#.

    Cada paquete del envío incluye:

    Las farmacias especializadas no forman parte de Genentech y mantienen la independencia en sus operaciones y en su rol como proveedores de atención médica.
    #La cantidad exacta que reciba será en función de su dosis y en cuánto permite su plan de seguro que se entregue a la vez.

    Caution icon

    Si observa que algún frasco de Evrysdi gotea, seque el frasco con una toalla de papel seca y, a continuación, enjuague el frasco cerrado con agua. Guarde el frasco fuera de la vista y del alcance de los niños. Llame al número de reclamaciones sobre medicamentos de Genentech al 1-800-334-0290 para coordinar su sustitución gratuita y más instrucciones. Si Evrysdi entra en contacto con la piel, lave la zona con agua y jabón. Si Evrysdi entra en contacto con los ojos, enjuágueselos con agua.

    Su proveedor de atención médica determinará la dosis adecuada para usted de acuerdo con su edad y peso. Tome siempre la dosis exactamente como se le haya recetado. Lea toda la Información para el paciente y las Instrucciones de uso que vienen con su receta y hable con su proveedor de atención médica antes de tomar la primera dosis.
    Su proveedor de atención médica determinará la dosis adecuada para usted de acuerdo con su edad y peso. Tome siempre la dosis exactamente como se le haya recetado. Lea toda la Información para el paciente y las Instrucciones de uso que vienen con su receta y hable con su proveedor de atención médica antes de tomar la primera dosis.

    Conserve siempre Evrysdi en posición vertical en el refrigerador (36 °F a 46 °F) en el frasco ámbar original para protegerlo de la luz. No congele Evrysdi ni ponga el medicamento en un recipiente diferente. Guarde siempre su medicación en un lugar seguro fuera del alcance de los niños.

    Evrysdi®️ (risdiplam) should be stored in 36°F to 46°F and should never be frozen

    Evrysdi debe conservarse en el refrigerador en todo momento y durará hasta 64 días después de ser preparado por un farmacéutico. En el frasco se indicará la fecha de caducidad.

    Si recibe un frasco sin la fecha de “Desechar después de” escrita en la etiqueta del frasco, póngase en contacto con su farmacia especializada.

    Si no se dispone de refrigeración, Evrysdi se puede mantener a temperatura ambiente hasta 104 °F durante un total combinado de 5 días. Se puede sacar y volver a meter en un refrigerador. El tiempo total combinado que permanece fuera del refrigerador no debe superar los 5 días. Cualquier porción de Evrysdi que se haya mantenido por encima de 104 ̊F debe desecharse.

    El primer y único medicamento para tratar la SMA con administración en casa

    Instructions for use on how to take or administer Evrysdi®️ (risdiplam)

    Tómelo una vez al día por vía oral o por sonda de alimentación

    Evrysdi®️ (risdiplam) dose time

    Tome el medicamento aproximadamente a la misma hora todos los días después de una comida o de la lactancia

    • Evrysdi no puede mezclarse con fórmula o leche
    • Evrysdi debe tomarse en el plazo de 5 minutos desde que se introduce en la jeringa
    • Si omite una dosis planificada y han pasado 6 horas o menos, tome la dosis omitida lo antes posible y luego reanude su cronograma de administración habitual al día siguiente. Si pasan 6 horas o más, saltee la dosis omitida y reanude su cronograma de administración habitual al día siguiente
    Drink water icon

    Beba agua después de tomar Evrysdi para asegurarse de que se haya tragado por completo

    • Si una dosis no se traga por completo o si se producen vómitos después de la administración, no se debe tomar otra dosis para compensar la dosis perdida; la siguiente dosis se debe tomar al día siguiente, a la hora programada habitualmente.

    Antes de preparar su primera dosis, asegúrese de familiarizarse con la Información para el paciente y las Instrucciones de uso que vienen con su receta.

    Su proveedor de atención médica debe ser siempre su principal recurso para cualquier pregunta sobre su salud y atención médica. También puede ponerse en contacto con el servicio de Apoyo de MySMA para conectarse con un PAL, que puede responder preguntas sobre Evrysdi y remitirlo a recursos útiles. Póngase en contacto con el servicio de Apoyo de MySMA al (833) 387-9734 (de lunes a viernes, de 9 a. m. a 8 p. m., hora del Este).

    Cómo tomar Evrysdi

    Obtenga más información sobre los suministros que recibirá, qué buscar cuando lleguen, y cómo conservar y tomar su medicamento.


    El equipo de Apoyo de MySMA está a su disposición

    El servicio de Apoyo de MySMAII es un servicio de Genentech que puede ayudar a proporcionar información sobre Evrysdi

    El equipo está disponible para:
     

    Available to answer your questions

    responder sus preguntas sobre Evrysdi

    Instructions for use on how to take or administer Evrysdi®️ (risdiplam)

    proporcionar información sobre Evrysdi, incluido el cómo tomarlo

    Help explain your insurance coverage

    ayudar a explicar su cobertura de seguro

    Refer you to appropriate Everysdi financial assistance options

    remitirlo a posibles opciones de asistencia financiera de Evrysdi

    Getting Evrysdi direct at home delivery icon

    coordinar la preparación y entrega de su medicamento con la farmacia especializada

    IILa inscripción en el servicio de Apoyo de MySMA a través del formulario de inicio de Evrysdi es obligatoria para recibir asistencia a través del programa. La participación en el servicio de Apoyo de MySMA no es necesaria para recibir tratamiento con Evrysdi.

    Las farmacias especializadas no forman parte de Genentech y mantienen la independencia en sus operaciones y en su rol como proveedores de atención médica.

    Los Contactos de Colaboración y Acceso (Partnership and Access Liaisons, PAL) son los contactos locales del servicio de Apoyo de MySMA

    Trabajan con el resto del equipo del servicio de Apoyo de MySMA para responder sus preguntas y compartir recursos útiles.

    El servicio de apoyo de MySMA, incluido el PAL, no proporciona asesoramiento médico y no sustituye a su equipo médico. Su proveedor de atención médica debe ser siempre su principal recurso para cualquier pregunta sobre su salud y atención médica.

    Helen, Partnership and Access Liaison

    Helen Jolly
    Hora del Este
    305-812-6857

    Monica, Partnership and Access Liaison

    Monica Morales
    Hora del Centro
    202-568-9395

    Jenn, Partnership and Access Liaison

    Jenn Romero
    Hora del Pacífico
    408-597-5241

    Para obtener más información, comuníquese con el servicio de Apoyo de MySMA llamando al
    (833) 387-9734 (de lunes a viernes, de 9:00 a. m. a 8:00 p. m., hora del Este)
    Para obtener más información, comuníquese con el servicio de Apoyo de MySMA llamando al
    (833) 387-9734 (de lunes a viernes, de 9:00 a. m. a 8:00 p. m., hora del Este)

     

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    ¿Qué es Evrysdi?

    Evrysdi es un medicamento de venta con receta utilizado para tratar la atrofia muscular espinal (spinal muscular atrophy, SMA) en niños y adultos.

    • Antes de tomar Evrysdi, informe a su proveedor de atención médica acerca de todas sus afecciones médicas, incluso en los siguientes casos:
      • Está embarazada o planea quedar embarazada, ya que Evrysdi puede dañar al bebé en gestación. Solicite asesoramiento a su proveedor de atención médica antes de tomar este medicamento.
      • Es una mujer que puede quedar embarazada:
        • Antes de comenzar su tratamiento con Evrysdi, su proveedor de atención médica puede hacerle pruebas de embarazo.
        • Hable con su proveedor de atención médica sobre los métodos anticonceptivos que pueden ser adecuados para usted. Utilice un método anticonceptivo durante el tratamiento y durante al menos 1 mes después de dejar de tomar Evrysdi.
        • Registro de embarazos. Hable de inmediato con su proveedor de atención médica si queda embarazada mientras toma Evrysdi. Pregunte sobre cómo registrarse en el Registro de embarazos de Evrysdi, que se creó para recopilar información sobre su salud y la de su bebé. Su proveedor de atención médica puede inscribirlo en este registro llamando al 1-833-760-1098 o visitando www.evrysdipregnancyregistry.com
      • Es un hombre adulto. Evrysdi puede afectar a la capacidad del hombre para tener hijos (fertilidad). Solicite asesoramiento a un proveedor de atención médica antes de tomar este medicamento.
      • Está en período de lactancia o tiene planes de amamantar. Se desconoce si Evrysdi pasa a la leche materna y podría dañar al bebé. 
    • Informe a su proveedor de atención médica sobre todos los medicamentos que toma
    • En la farmacia le entregarán Evrysdi en forma de líquido. Si el medicamento del frasco es en polvo, no lo utilice. Comuníquese con su farmacéutico para solicitar un reemplazo.
    • Evite el contacto de Evrysdi con la piel o los ojos. Si Evrysdi entra en contacto con la piel, lave la zona con agua y jabón. Si Evrysdi entra en contacto con los ojos, enjuáguese los ojos con agua.
    • Los efectos secundarios más frecuentes de Evrysdi son los siguientes:
      • Para SMA de inicio tardío:
        • Fiebre
        • Diarrea
        • Erupción cutánea
      • Para SMA de inicio en la infancia:
        • Fiebre
        • Diarrea
        • Erupción cutánea
        • Goteo nasal, estornudos y dolor de garganta (infección de las vías respiratorias superiores)
        • Infección pulmonar (infección de las vías respiratorias inferiores)
        • Estreñimiento
        • Vómitos
        • Tos

    Estos no son todos los efectos secundarios posibles de Evrysdi. Para obtener más información sobre el perfil de riesgos y beneficios de Evrysdi, pregunte a su proveedor de atención médica o farmacéutico.

    Puede informar efectos secundarios a la FDA llamando al 1-800-FDA-1088 o en www.fda.gov/medwatch. También puede informarlos a Genentech al 1-888-835-2555.

    Consulte la Información de prescripción completa para obtener Información de seguridad importante adicional.

      • Información de prescripción de Evrysdi® (risdiplam). Genentech, Inc.

        Información de prescripción de Evrysdi® (risdiplam). Genentech, Inc.