Algunas cosas llegan a todas partes: En la atrofia muscular espinal (SMA), eso es lo que se busca
El único tratamiento por vía oral, no invasivo, de administración en casa con resultados comprobados en adultos, niños y bebés con atrofia muscular espinal (SMA, por sus siglas en inglés)
Cómo actúa Evrysdi
Evrysdi es una pequeña molécula que se toma por vía oral y está diseñada para llegar a áreas del organismo que necesitan la proteína SMN, como*:
Diseñado para ir a todas partes
*Según lo observado cuando se estudió Evrysdi en animales.
Importancia del tratamiento
El tratamiento de la SMA puede marcar una diferencia en cualquier momento del recorrido
Es importante recordar que la atrofia muscular espinal (SMA) es una enfermedad progresiva que debilita lentamente los músculos con el paso del tiempo. Ya sea que usted o alguien a su cuidado haya iniciado y suspendido el tratamiento o aún no haya comenzado a tratar la SMA de inicio tardío, el tratamiento puede ayudar a preservar o mejorar la fuerza y la función motora.
Cómo se estudió Evrysdi
Evrysdi demostró ser seguro y eficaz en todos los tipos de SMA* estudiados en el programa de ensayos clínicos más inclusivo sobre atrofia muscular espinal (SMA)
APROBADO POR LA FDA DESDE 2020
Estudiado en
4
ensayos clínicos
que incluyeron
más de 490
personas
Personas de
16
días
–
60
años
con SMA presintomática y de tipos 1, 2 y 3*
*La eficacia y seguridad de Evrysdi se estableció en 3 estudios principales.
SUNFISH: estudio controlado con placebo de 2 partes de Evrysdi en 231 adultos y niños de 2 a 25 años de edad con SMA de tipos 2 y 3. La medición principal es el cambio en la función motora (según lo medido por la escala MFM-32) después de 1 año de tratamiento con Evrysdi, en comparación con el placebo.
FIREFISH: estudio abierto de 2 partes de Evrysdi en 62 bebés de 2 a 7 meses de edad con SMA de tipo 1. En la parte 1, la medición principal después de 1 año de tratamiento con Evrysdi, es la capacidad de sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos (según lo medido por el elemento 22 de la escala de motricidad gruesa perteneciente a las BSID-III) y la supervivencia sin apoyo respiratorio permanente. Se considera apoyo permanente a tener una traqueotomía (cirugía en la que se inserta un tubo en la parte delantera de la garganta en la tráquea) o más de 21 días con ventilación asistida no invasiva (16 horas o más al día) o intubación (procedimiento en el que se inserta un tubo respiratorio por la garganta y en la tráquea) para ayudar en la respiración, en ausencia de un evento reversible agudo.
RAINBOWFISH: estudio abierto y en curso en 26 recién nacidos menores de 6 semanas (en la primera dosis). A estos recién nacidos se les diagnosticó genéticamente SMA y aún no habían presentado síntomas (SMA presintomática). La medición principal después de 1 año de tratamiento con Evrysdi, es la capacidad de sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos (según lo medido por el elemento 22 de la escala de motricidad gruesa perteneciente a las BSID-III) en al menos 5 bebés con 2 copias del gen SMN2 y con potencial de acción muscular compuesto (CMAP) con amplitud ≥1.5 mV al inicio del estudio. CMAP es una medición de la actividad muscular que se hace después de estimular el nervio que controla el músculo. Seis lactantes que tenían 2 o 3 copias de SMN2 se incluyeron en un análisis provisional de eficacia.
Hay un cuarto estudio, JEWELFISH, que es un estudio abierto de seguridad de Evrysdi en 174 adultos, niños y bebés de 1 a 60 años de edad con SMA de tipos 1, 2 o 3 que recibieron tratamiento previo con medicamentos aprobados o en investigación para la SMA.
BSID-III = Escalas Bayley de desarrollo infantil, tercera edición (Bayley Scales of Infant and Toddler Development).
MFM-32 = Medición de la función motora: 32 elementos (Motor Function Measure).
Resultados significativos para la vida diaria
SUNFISH PARTE 2 I SMA de tipo 2 o 3
Ayudando a preservar la función diaria
Los adultos y niños con SMA de tipos 2 y 3 mejoraron o mantuvieron significativamente las habilidades motrices
La función motora (medida principal) mejoró después de 1 año (aumento promedio de 1.36 puntos en la escala MFM-32 con Evrysdi frente a una disminución promedio de 0.19 puntos con el placebo)
Mejoría estimada de 1.55-puntos frente al placebo en la escala MFM-32 (IC del 95 %: 0.30, 2.81; P=0.0156)†
†Este intervalo de confianza (IC) del 95 % significa que estamos un 95 % seguros de que el cambio promedio real en la MFM-32 con Evrysdi será entre 0.30 y 2.81 puntos mayor que con el placebo.
MFM-32 significa Medición de la función motora: 32 elementos.
Redefiniendo posibilidades
Evrysdi ayudó a bebés con SMA de tipo 1 a sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos
FIREFISH | SMA de tipo 1
Cambiando el curso de la SMA
Los bebés con SMA de tipo 1 superaron las expectativas de desarrollo en comparación con los bebés que no recibieron tratamiento superaron las expectativas de desarrollo
De los bebés que están tomando la dosis recomendada de Evrysdi
FIREFISH PARTE 2 (MEDICIÓN PRINCIPAL)
DESPUÉS DE UN AÑO
de los bebés (12/41) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos
FIREFISH PARTES 1 Y 2
DESPUÉS DE 1 AÑO
de los bebés (19/58) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos
DESPUÉS DE 2 AÑOS
de los bebés (35/58) se sentaron sin apoyo durante al menos 5 segundos
Los bebés con SMA de tipo 1 no suelen poder sentarse por sí solos sin tratamiento
Estos resultados se midieron usando la escala de la motricidad gruesa de la escala Bayley de desarrollo del bebé, tercera edición (BSID-III), que evalúa un rango de capacidades físicas, como sentarse, rodar y gatear.
Ralentizando la progresión de la SMA
De los bebés que están tomando Evrysdi (todas las concentraciones de dosis)
DESPUÉS DE 1 AÑO
de los bebés (54/62) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente‡
DESPUÉS DE 2 AÑOS
de los bebés (52/62) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente‡
Sin tratamiento, no se espera que más del 25% de los bebés con SMA de tipo 1 sobrevivan más allá de los 14 meses sin apoyo respiratorio permanente
‡Se considera apoyo permanente a tener una traqueotomía (cirugía en la que se inserta un tubo en la parte delantera de la garganta en la tráquea) o más de 21 días de ventilación asistida no invasiva (16 horas o más al día) o intubación (procedimiento en el que se inserta un tubo respiratorio por la garganta y en la tráquea) para ayudar en la respiración, en ausencia de un evento reversible agudo.
LAS OBSERVACIONES EXPLORATORIAS SUGIEREN
Que los bebés que tomaron Evrysdi tenían mejores capacidades para alimentarse y tragar que los bebés sin tratamiento*
De los bebés que toman la dosis recomendada de Evrysdi, después de 2 años:
de los bebés (48/52) pudo alimentarse por vía oral
de los bebés (50/52) pudo tragar
Sin tratamiento, el 87 % de los bebés con SMA de tipo 1 suelen necesitar alimentación de apoyo a través de una sonda de alimentación a los 18 meses de edad
Esta información se considera exploratoria, lo que significa que el ensayo clínico no se diseñó específicamente para mostrar un efecto del tratamiento sobre la alimentación y la deglución. Los datos deben interpretarse con precaución.
*Incluye a los bebés que pudieron comer por vía oral o en combinación con una sonda de alimentación.
Resultados en recién nacidos con SMA presintomática
Hitos importantes
RAINBOWFISH es un estudio abierto en recién nacidos menores de 6 semanas (en la primera dosis) con diagnóstico genético de atrofia muscular espinal (spinal muscular atrophy, SMA) presintomática o en bebés que han sido diagnosticados pero que aún no han mostrado síntomas.
Evrysdi ayudó a los bebés con un amplio rango de gravedad de la SMA a sentarse sin apoyo
Esto se midió mediante una escala llamada Escala Bayley de desarrollo infantil, tercera edición (Bayley Scale of Infant and Toddler Development, BSID-III).
DESPUÉS DE 1 AÑO DE TRATAMIENTO
BEBÉS CON 2 COPIAS DEL GEN SMN2 (n = 8)
de los bebés (7/8) pudieron sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos
Según lo medido por el elemento 22 de las BSID-III
DESPUÉS DE 1 AÑO DE TRATAMIENTO
TOTAL DE BEBÉS EN EL ESTUDIO (N = 26)
de los bebés (25/26) pudieron sentarse sin apoyo durante al menos 5 segundos
Según lo medido por el elemento 22 de la BSID-III
- El 81 % de los bebés (21/26) pudieron sentarse sin apoyo durante al menos 30 segundos, según lo medido por el elemento 26 de la BSID-III
¿Qué es la BSID-III?
La escala Bayley de desarrollo infantil, tercera edición (BSID-III) evalúa un rango de capacidades físicas, como sentarse, rodar y gatear.
Evrysdi ayudó a los bebés a sentarse, ponerse de pie o caminar de forma independiente
Esto se midió con otra escala llamada Examen Neurológico de Hammersmith para bebés-Módulo 2 (Hammersmith Infant Neurological Examination–Module 2, HINE-2).
DESPUÉS DE 1 AÑO DE TRATAMIENTO
TOTAL DE BEBÉS EN EL ESTUDIO (N = 26)*
de los bebés (24/25) pudieron sentarse
de los bebés (21/25) pudieron ponerse de pie
- 13/25 pudieron ponerse de pie sin ayuda
- 8/25 pudieron ponerse de pie con ayud
de los bebés (12/25) pudieron caminar de forma independiente
¿Qué es el HINE-2?
El Examen Neurológico de Hammersmith para bebés-Módulo 2 (HINE-2) evalúa 8 hitos del desarrollo para los bebés, incluidos el control de la cabeza, la capacidad de sentarse, el agarre voluntario y la capacidad para patear, rodar, gatear, pararse y caminar.
Evrysdi ayudó a los bebés a sobrevivir
DESPUÉS DE 1 AÑO DE TRATAMIENTO
de los bebés (26/26) estaban vivos y podían respirar sin apoyo permanente*
*Se considera apoyo permanente tener una traqueotomía (cirugía en la que se inserta un tubo en la parte delantera de la garganta en la tráquea), más de 21 días de ventilación asistida no invasiva (16 horas o más al día) o intubación (procedimiento en el que se inserta un tubo respiratorio por la garganta y en la tráquea) para ayudar en la respiración, en ausencia de un evento reversible agudo.
Los bebés presintomáticos que tomaban Evrysdi pudieron alimentarse por vía oral y tragar
DESPUÉS DE 2 AÑOS DE TRATAMIENTO
TOTAL DE BEBÉS EN EL ESTUDIO (N = 23)
de los bebés (23/23) pudieron alimentarse exclusivamente por vía oral*
DESPUÉS DE 2 AÑOS DE TRATAMIENTO
de los bebés (23/23)
pudieron tragar*
Esta información se considera exploratoria, lo que significa que el estudio clínico no se diseñó específicamente para mostrar un efecto del tratamiento sobre la alimentación y la deglución. Los datos deben interpretarse con precaución.
*No se evaluó a un bebé.
Seguridad y efectos secundarios de Evrysdi
Ampliamente estudiado, con un perfil de seguridad consistente en todas las dosis aprobadas
Los efectos secundarios más frecuentes incluyen los siguientes:
EN ADULTOS Y NIÑOS
SMA de tipo 2 o 3
(SMA de inicio tardío)
- fiebre
- diarrea
- erupción cutánea
EN BEBÉS
SMA de tipo 1
(SMA de inicio en la infancia)
- fiebre
- diarrea
- erupción cutánea
- goteo nasal, estornudos, dolor de garganta y tos (infección de las vías respiratorias superiores)
- infección pulmonar (infección de las vías respiratorias bajas)
- estreñimiento
- vómitos
- tos
The safety profile for presymptomatic infants is consistent with the safety profile for symptomatic SMA patients treated with Evrysdi in clinical studies
Ningún participante de los estudios clínicos dejó de tomar Evrysdi permanentemente debido a los efectos secundarios del tratamiento.§
Estos no son todos los efectos secundarios posibles de Evrysdi.
Para obtener más información sobre el perfil de riesgos y beneficios de Evrysdi, pregunte a su proveedor de atención médica o farmacéutico.
Los estudios en curso están explorando la seguridad de Evrysdi en personas que recibieron previamente un tratamiento diferente para la SMA.
§A partir de marzo de 2022.
Consejos para ayudar con efectos secundarios frecuentes
Como siempre, su médico es el mejor recurso para cualquier pregunta. Es importante que hable con su médico si observa algún cambio, comienza a tomar algún medicamento nuevo o realiza cambios en su atención general. A continuación encontrará algunos consejos que pueden ayudarle si experimenta estos cambios.
Si experimenta diarrea:
- Esto significa que defeca de manera suelta, acuosa y más frecuente
- Algunos consejos dietéticos que puede considerar incluyen:
- Beber más líquidos, como agua, caldos y jugos
- Evitar jugos o alimentos que tengan un efecto laxante, como ciruelas o jugo de ciruela
- Comer alimentos semisólidos y con bajo contenido en fibra de forma gradual, como galletas saladas, pan tostado, huevos, arroz o pollo
- Evitar productos lácteos, alimentos grasos, alimentos con alto contenido en fibra o alimentos de mucha temporada durante unos días
- En los estudios clínicos de Evrysdi, el 17 % de los adultos y niños que tomaron Evrysdi experimentaron diarrea, con una frecuencia similar en lactantes. La mayoría de los casos|| (8 de cada 10) duró menos de 1 semana; aproximadamente 1 de cada 10 casos duró más de 2 semanas
- Informe a su proveedor de atención médica si está tomando algún medicamento con receta (como las estatinas), medicamento de venta libre (como ablandadores de heces), vitaminas, suplementos dietarios o fibras adicionales que puedan afectar las deposiciones.
Si experimenta erupción cutánea:
- Significa que tiene una zona de piel irritada o hinchada; puede picar y tornarse roja
- Algunos consejos que puede considerar incluyen:
- Uso de lociones hidratantes
- Tomarse un baño frío
- Evitar los jabones duros
- Usar crema de cortisona para aliviar la hinchazón (si no está infectada)
- Evitar usar ropa ajustada
||Casos con una duración conocida.
¿Cómo recibo Evrysdi?
Evrysdi se envía directamente a usted desde una farmacia especializada.* Evrysdi no está disponible en farmacias minoristas. Póngase en contacto con el representante de su farmacia especializada de inmediato si tiene algún problema con el pedido.
¿Cómo debo conservar Evrysdi?
Conserve siempre Evrysdi en posición vertical en el refrigerador (entre 36 °F y 46 °F [2 °C y 8 °C]) en el frasco ámbar original para protegerlo de la luz. No congele Evrysdi ni ponga el medicamento en otro recipiente. Conserve siempre el medicamento en un lugar seguro, fuera del alcance de los niños.
Evrysdi debe refrigerarse entre 36 °F y 46 °F (entre 2 °C y 8 °C) durante un máximo de 64 días.
Si no se dispone de refrigeración, Evrysdi se puede conservar a una temperatura ambiente de hasta 104 °F (hasta 40 °C) durante un total combinado de 5 días. Se puede sacar y volver a meter en el refrigerador. El total de tiempo combinado fuera del refrigerador no debe exceder los 5 días. Cualquier porción de Evrysdi que se haya conservado a más de 104 °F (más de 40 °C) debe desecharse.
¿Qué debo hacer si el frasco de Evrysdi tiene una fuga?
Si observa fugas en algún frasco, séquelo con una toalla de papel seca y luego enjuague el frasco cerrado con agua. Conserve el frasco fuera de la vista y del alcance de los niños. Llame al número de reclamaciones de medicamentos de Genentech al 1-800-334-0290 para coordinar la sustitución gratuita y obtener más instrucciones. Si Evrysdi entra en contacto con la piel, lave la zona con agua y jabón. Si Evrysdi entra en contacto con los ojos, enjuáguelos con agua.
*Las farmacias especializadas no forman parte de Genentech y mantienen la independencia en sus operaciones y en su rol como proveedores de atención médica.
¿Las tabletas solo pueden tragarse enteras?
Las tabletas de Evrysdi se pueden tragar enteras con agua o se pueden disolver en una cucharadita (5 ml) de agua potable sin cloro a temperatura ambiente (p. ej., agua filtrada, agua embotellada). No pueden masticarse, triturarse, cortarse ni disolverse en la lengua.
¿Cuál es el tamaño de la tableta de Evrysdi?
Las tabletas de Evrysdi miden 6.6 mm (0.25 in) de diámetro y 4.1 mm (0.15 in) de alto, aproximadamente el tamaño de un grano de maíz.
¿Puedo tomar o administrar la tableta disuelta usando una sonda G o una sonda NG?
No, desafortunadamente no se puede administrar a través de una sonda de gastrostomía (sonda G) o una sonda nasogástrica (sonda NG). Si usted o la persona a quien cuida tiene una sonda G o NG, puede consultar a su proveedor de atención médica sobre la posibilidad de tomar Evrysdi en forma líquida.
El equipo de Apoyo de MySMA está a su disposición
El servicio de Apoyo de MySMA** es un servicio de Genentech que puede ayudar a proporcionar información sobre Evrysdi
El equipo está disponible para:
responder sus preguntas sobre Evrysdi
proporcionar información sobre Evrysdi, incluido el cómo tomarlo
ayudar a explicar su cobertura de seguro
remitirlo a posibles opciones de asistencia financiera de Evrysdi
coordinar la preparación y entrega de su medicamento con la farmacia especializada††
**La inscripción en el servicio de Apoyo de MySMA a través del formulario de inicio de Evrysdi es obligatoria para recibir asistencia a través del programa. La participación en el servicio de Apoyo de MySMA no es necesaria para recibir tratamiento con Evrysdi.
††Las farmacias especializadas no forman parte de Genentech y mantienen la independencia en sus operaciones y en su rol como proveedores de atención médica.
Los Representantes de Colaboración y Acceso (Partnership and Access Liaisons, PAL) son los contactos locales del servicio de Apoyo de MySMA
Trabajan con el resto del equipo del servicio de Apoyo de MySMA para responder sus preguntas y compartir recursos útiles.
El servicio de apoyo de MySMA, incluido el PAL, no proporciona asesoramiento médico y no sustituye a su equipo médico. Su proveedor de atención médica debe ser siempre su principal recurso para cualquier pregunta sobre su salud y atención médica.
Laura Robles
Hora del Este
201-675-7238
Helen Jolly
Hora del Este
305-812-6857
Monica Morales
Hora del Centro
202-568-9395
Jenn Romero
Hora del Pacífico
408-597-5241
Para obtener más información, comuníquese con el servicio de Apoyo de MySMA llamando al (833) 387-9734 (de lunes a viernes, de 9:00 a. m. a 8:00 p. m., hora del Este)
Recursos útiles
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Información de Prescripción
La información de prescripción completa que viene con su medicamento -
Conozca Evrysdi
Una oportunidad para conocer Evrysdi, que incluye una descripción general de cómo funciona y cómo podría ayudar -
Guía rápida sobre seguro de salud y asistencia financiera
Una guía para ayudarle a comprender mejor las posibles opciones de seguro y apoyo financiero para Evrysdi -
Primeros pasos con Evrysdi
Una guía para ayudarle a comenzar el tratamiento con Evrysdi y encontrar respuestas a las preguntas más comunes -
Instrucciones para el uso en forma de líquido
Información sobre cómo preparar y administrar Evrysdi con una jeringa oral, una sonda de gastrostomía (sonda G) o una sonda nasogástrica (sonda NG) -
Cómo comenzar a tomar las tabletas de Evrysdi
Una guía completa para comenzar a tomar las tabletas de Evrysdi -
Descripción general de las tabletas de Evrysdi
Una guía rápida para ayudar a determinar si las tabletas de Evrysdi son adecuadas para usted y respuestas a las preguntas más frecuentes -
Consejos para los primeros meses
Estrategias sencillas para ayudar a establecer nuevas rutinas, establecer expectativas de tratamiento y tratar posibles efectos secundarios -
Viajar con Evrysdi
Consejos para viajar con su medicamento, incluida la preparación, las consideraciones y los recursos útiles
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Solicite herramientas y recursos útiles
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Información de prescripción de Evrysdi® (risdiplam). Genentech, Inc.
Información de prescripción de Evrysdi® (risdiplam). Genentech, Inc.
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Atrophy
The medical term for getting smaller, which is generally what happens to muscles when they are not stimulated by nerve cells.
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BSID-III
Stands for the Bayley Scales of Infant and Toddler Development–Third Edition, which is a tool used to assess a range of physical abilities, such as sitting, rolling, and crawling.
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CI
Stands for confidence interval, which shows how much a clinical result is likely to vary.
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DMT
Stands for disease-modifying treatment, which in the case of SMA, stimulates production of SMN2 protein.
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FDA
Stands for Food and Drug Administration.
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G-tube
Stands for gastrostomy tube, which is a tube inserted through the belly that brings nutrition directly to the stomach.
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Gene
The basic unit of heredity passed from parent to child, made up of sequences of DNA (deoxyribonucleic acid). They contain information that leads to the development of physical traits such as hair color.
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GI system
Stands for gastrointestinal system, also called the digestive system, which refers to the group of organs that take in food and liquids and break them down into energy the body can use.
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HINE-2
Stands for Hammersmith Infant Neurological Examination–Module 2, which is a tool used to assess 8 developmental milestones for infants, including head control, sitting, voluntary grasp, ability to kick, rolling, crawling, standing, and walking.
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Investigational
Term used to describe medical treatments that are currently being studied in clinical trials to determine how well they work and how safe they are to take.
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Larynx
Also known as the voice box, is a hollow tube in the middle of the neck, above the windpipe and esophagus. The larynx allows you to breathe and make sounds.
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MFM-32
Stands for Motor Function Measure-32 Items, which is a tool designed to capture changes in head, trunk, and limb motor movements using 32 elements in a broad range of people, including those who cannot walk. It uses 3 main categories: standing/transfer movements, upper/lower body movements, and hand/foot movements.
-
Molecule
The smallest particle of a substance, made up of one or more atoms.
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NG-tube
Stands for nasogastric tube, which is a thin, soft tube that goes in through the nose, down the throat, and into the stomach to provide nutrition or medicine to those who cannot consume by mouth.
-
Non-invasive
Term used to describe medicines or medical procedures that do not require inserting anything (such as a needle) through the skin or into a body opening.
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Oral
Refers to anything having to do with the mouth.
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PAL
Stands for Partnership and Access Liaison.
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Presymptomatic
When someone has not yet displayed any symptoms but may have underlying presence of the disease, as shown through testing or other means.
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Previously treated
When someone has taken either an approved or investigational medication specifically for SMA in the past.
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Progression
When the symptoms of SMA get worse over time.
-
Progressive disease
Any condition that gets worse over time instead of improving.
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Protein
Large, complex molecules that play many important roles in the body, including making up the structure of cells and ensuring proper function of tissues and organs.
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RULM
Stands for Revised Upper Limb Module, which is a tool specifically designed for people 2.5 years and older living with SMA to evaluate strength in arm movements and the ability to perform certain tasks. It includes tests, such as picking up objects, like coins/tokens, tearing paper, raising a cup to the mouth, and opening a plastic container.
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Scoliosis
A sideways curve of the spine. Instead of appearing straight, the spine of a person with scoliosis will have an abnormal S or C shape that leads to their hips or shoulders appearing uneven.
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Sedation
A state of calmness, relaxation, or sleepiness as a result of medications called sedatives. Sedation can be used to help you relax or fall asleep for a medical procedure.
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SMA
Stands for spinal muscular atrophy, which is a genetic disease affecting the central nervous system, peripheral nervous system, and voluntary muscle movement.
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SMN
Stands for survival motor neuron, which is a type of protein that your muscles need to function.
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Spinal cord
A tube of tissue that runs from your brain down to your lower back and acts as an important part of your nervous system. The spinal cord carries nerve signals from your brain to the rest of your body, which allow you to feel sensations such as pressure or pain.
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Type 1 SMA
SMA symptoms that are present at 6 months of age or earlier. This is sometimes called “infantile onset.” Type 1 SMA is characterized by generalized muscle weakness, a weak cry, and muscle distress, often accompanied by failure to meet developmental milestones such as sitting up unassisted.
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Type 2 SMA
SMA symptoms that appear between the ages of 6 to 18 months. People with Type 2 SMA cannot stand or walk without help, but they can sit without support.
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Type 3 SMA
SMA symptoms that appear after 18 months of age. People with Type 3 SMA can walk independently but may have difficulty doing so or performing other movements such as running, rising from a chair, or climbing stairs.